Olá! Tudo bem por aí?
Na área de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), o rigor na validação das evidências científicas é uma premissa básica. Mas quando falamos em doenças raras, o caminho nem sempre é claro.
A escassez de dados, a dificuldade de recrutamento para ensaios clínicos e a limitação de estudos de alta qualidade impõem desafios únicos à tomada de decisão baseada em evidências.
Ainda assim, decisões precisam ser tomadas e é justamente aí que entra a necessidade de profissionais especializados e metodologias adaptadas, capazes de lidar com a incerteza sem abrir mão da qualidade técnica.
A seguir, exploramos estratégias adotadas internacionalmente para enfrentar esse cenário e como o apoio de um Medical Writer especializado pode fazer a diferença.
1. Entendendo o contexto das doenças raras
Doenças raras são definidas, no Brasil, como aquelas que afetam até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil tipos diferentes, impactando cerca de 13 milhões de brasileiros.
Por sua própria natureza, essas condições envolvem baixa prevalência, grande heterogeneidade clínica e pouco histórico de pesquisa consolidada. O número limitado de pacientes dificulta o recrutamento para estudos controlados randomizados (ECRs), considerados o padrão-ouro da evidência clínica.
Além disso, os desfechos muitas vezes são pouco padronizados, e os registros em bancos de dados públicos ou repositórios populacionais costumam ser inexistentes.
2. Quais evidências considerar?
Diante desse contexto, diretrizes internacionais passaram a recomendar abordagens mais flexíveis, porém sistematizadas, para a validação de tecnologias voltadas a doenças raras.
A combinação de diferentes fontes e tipos de evidência se tornou não só comum, mas recomendada:
🔹Revisões sistemáticas, rápidas e de escopo
Apesar da limitação em número de estudos, revisões estruturadas continuam sendo fundamentais para contextualizar o que já foi produzido sobre a condição e identificar lacunas do conhecimento.
🔹Dados de mundo real (Real World Evidence – RWE)
Embora não substituam os ECRs, dados observacionais provenientes de registros, bases administrativas e coortes institucionais agregam informações valiosas para doenças com pouca literatura disponível. Diretrizes da ISPOR/ISPE reforçam o uso ético e transparente desses dados.
🔹Modelagem estruturada de evidência indireta
Em casos onde não há comparadores diretos disponíveis, métodos como análise de rede de comparações indiretas ou abordagens bayesianas vêm sendo utilizados por instituições como a NICE (Reino Unido) para complementar a base de decisão.
3. Papel do Medical Writer estratégico frente à incerteza
O desafio não está apenas em reunir dados, mas em traduzi-los de forma crítica, clara e aplicável ao modelo de decisão.
É aí que entra o papel do Medical Writer especializado em ATS, com contribuições essenciais como:
🔹 Integração crítica da literatura disponível
Síntese de dados heterogêneos para construção de uma visão técnica, clínica e metodológica coerente.
🔹 Identificação e qualificação de lacunas
Mapeamento de pontos críticos que impactam a decisão, como:
- ausência de dados locais;
- incertezas sobre elegibilidade;
- falta de comparadores;
- variabilidade de biomarcadores;
- escassez de desfechos padronizados.
🔹 Construção de narrativas técnicas alinhadas ao Brasil
Transformação dos dados em dossiês técnicos adaptados à realidade do SUS, incluindo:
- formulação da pergunta de pesquisa;
- síntese metodológica crítica;
- descrição transparente de limitações;
- contextualização para a submissão à Conitec.
🔹 Apoio à produção de manuscritos científicos
Quando há dados internos disponíveis, o Medical Writer pode estruturar publicações que fortaleçam o corpo global de evidências sobre a doença.
Ao conduzir esse processo com clareza, rigor e responsabilidade, o Medical Writer ajuda a reduzir incertezas, fortalecer o racional científico e ampliar as chances de decisão favorável.
4. Imersão em Medical Writing Estratégico – sua nova oportunidade de se especializar!
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A formação abrange desde o contexto das ATS no Brasil (CONITEC e ANS) até o planejamento de estudos e manuscritos voltados ao posicionamento estratégico de tecnologias em saúde.
Você aprenderá a:
✔ Utilizar revisões de literatura para identificar gaps de evidência;
✔ Estruturar estudos aplicados à ATS;
✔ Contextualização de ATS no Brasil (CONITEC/ANS).
Mesmo em cenários de incerteza, é possível construir estratégias sólidas e baseadas em evidências. Capacite-se para atuar com Medical Writing aplicado à ATS, um campo em plena expansão, especialmente nas doenças raras.
Até a próxima edição,
Mayra Lemos
